La crise sanitaire de la Covid-19 a popularisé le concept de vaccin ARN et d’ARN médicament. Comme tous les progrès médicaux, cette innovation trouve son origine dans plusieurs décennies de recherche scientifique et de développements technologiques. L’ARN est une grosse molécule de la même famille que l’ADN, on la retrouve dans les cellules de tous les êtres vivants ainsi que chez bon nombre de virus. Dans nos cellules, l’ARN prend de multiples formes qui jouent plusieurs rôles fondamentaux dans l’expression des gènes et le fonctionnement cellulaire. Cette multiplicité de fonction fait de l’ARN à la fois une cible thérapeutique et une « molécule médicament ».
Les premiers concepts de thérapies fondées sur l’ARN ont vu le jour dans les années 90 mais c’est finalement aujourd’hui qu’on assiste au véritable décollage de cette technologie. De façon très globale, on peut distinguer trois grandes catégories d’ARN médicaments : ceux qui bloquent l’expression d’un gène, ceux qui ciblent une protéine et entravent son activité et ceux qui apportent aux cellules les informations nécessaires à la production d’une protéine particulière (c’est le cas des vaccins à ARN anti-Covid-19). Cette diversité de modes d’action fait des ARN médicaments des armes anticancer polyvalentes capables d’attaquer le cancer sur plusieurs fronts. Certains ARN médicaments sont conçus pour cibler directement les processus clés du cancer : la prolifération, l’acquisition de la résistance au traitement, la formation de métastases, etc. D’autres ciblent plutôt l’environnement permissif qui soutient le développement du cancer et agissent, par exemple, en activant la réponse immunitaire anticancéreuse. On dénombrait en 2020 plusieurs dizaines d’essais précliniques et cliniques d’ARN médicaments anticancer.
Les ARN médicaments suscitent aujourd’hui de nombreux espoirs en matière de traitement du cancer. Toutefois, de nombreux défis, scientifiques, pharmacologiques et technologiques, restent à résoudre : Quelles cibles privilégier ? Comment délivrer efficacement ces molécules fragiles dans l’organisme ? Comment gérer leur toxicité potentielle ? Autant de questions de recherche…